BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药品

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医护产品管理局（NMPA）批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A症候群。Vimizim是国内外治疗该疟疾首个获批的治疗药物。关于Morquio症候群Morquio A症候群或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，患儿体液缺少一种降解和去除角质伦（KS）和软骨伦（C6S）的糖衍生物聚糖（GAG）中会必需的酶。没全然降解的GAG即使如此存储设备在体液细胞中会，所致进行性损伤。这种以致于储存所致全身性骨骼病变，身材矮小和关节精神状态，限制了商业活动潜能。胸部畸形损害呼吸功能，腹部关节外露，所致脊柱不不稳定的和潜在的脊髓压迫。其他疼痛可能包括听力忽视，角膜混浊和心脏病。最初的疼痛通常在出生于后的在此之前五年变得明显。Morquio A症候群的发病率尚没得到属实，并且在不尽相同人群则不尽相同，估计在200000个活产小孩则有1个，在450000个活产小孩则有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被批准的酶替代疗法（ERT），旨在针对Morquio A症候群的根本原因--N-乙酰半乳糖衍生物-6水解酶（GALNS）的缺失。VIMIZIM旨在提供外源酶GALNS，其将被吸收到溶酶体中会并增加GAG的降解代谢。原始出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，登出需许可！